近日，丹納赫宣布其運(yùn)營(yíng)公司Cytiva思拓凡與正序生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開(kāi)發(fā)基于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送系統(tǒng)的基因治療創(chuàng)新工藝解決方案，推動(dòng)基因編輯技術(shù)治療遺傳性疾病的突破。這也是丹納赫首次通過(guò)其“Danaher Beacon”項(xiàng)目與中國(guó)生物技術(shù)企業(yè)合作。

　　基因遺傳性疾?。ㄈ珑牭缎拓氀ⅵ?地中海貧血）種類繁多且多數(shù)難治。正序生物開(kāi)發(fā)的高精度、低脫靶單堿基編輯技術(shù)，為精準(zhǔn)修復(fù)致病基因突變提供了可能。然而，該技術(shù)的臨床應(yīng)用面臨組織遞送、規(guī)?；a(chǎn)及質(zhì)量控制等關(guān)鍵瓶頸。

　　正序生物CEO牟曉盾表示，其堿基編輯技術(shù)已治愈近20例β-地中海貧血和鐮刀型細(xì)胞貧血患者。未來(lái)合作將聚焦高甘油三酯血癥等慢性代謝疾病，探索一次性基因治療實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期控制。

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　　丹納赫中國(guó)首席科學(xué)官方焯闡述了合作賦能方向：一是利用Cytiva工藝平臺(tái)（涵蓋寡核苷酸合成、mRNA生產(chǎn)、LNP封裝），加速療法從研發(fā)到生產(chǎn)與臨床的轉(zhuǎn)化；二是引入丹納赫的質(zhì)譜、色譜和流式技術(shù)，確保全流程質(zhì)量控制。這是Danaher Beacon在中國(guó)的首個(gè)本土合作項(xiàng)目。

　　正序生物將與Cytiva及其旗下貝克曼庫(kù)爾特、艾杰爾飛諾美合作，開(kāi)發(fā)全流程生產(chǎn)工藝平臺(tái)，加速基因編輯療法產(chǎn)業(yè)化。位于上海張江的Cytiva中國(guó)科創(chuàng)中心（Fast Trak）將成為核心工藝開(kāi)發(fā)基地，利用其亞洲最大的模塊化工作站和在mRNA/LNP領(lǐng)域的經(jīng)驗(yàn)，提供從工藝開(kāi)發(fā)到cGMP放大的支持。

　　Cytiva中國(guó)總裁李蕾表示，合作旨在加速本土創(chuàng)新療法轉(zhuǎn)化，支持中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)生態(tài)建設(shè)，提升國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力，并為未來(lái)提供可復(fù)制的成功范式。Danaher Beacon是丹納赫聯(lián)合全球頂級(jí)機(jī)構(gòu)的前沿科研計(jì)劃，專注基因組藥物等領(lǐng)域，此次合作是其深耕中國(guó)創(chuàng)新生態(tài)的關(guān)鍵一步。

　　此次戰(zhàn)略合作有望突破基因編輯療法關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，為全球遺傳病及慢性病患者帶來(lái)革命性治療選擇。