近日，加州大學(xué)舊金山分校宣布成立兒科CRISPR基因編輯治療中心，專(zhuān)注于利用基因編輯技術(shù)為兒童罕見(jiàn)遺傳病提供突破性基因編輯療法。

　　該治療中心由諾貝爾獎(jiǎng)得主、CRISPR技術(shù)頂級(jí)權(quán)威專(zhuān)家詹妮弗·杜德納教授與陳-扎克伯格倡議聯(lián)合創(chuàng)始人普莉希拉·陳合作發(fā)起，并且率先獲得了2000萬(wàn)美元研究經(jīng)費(fèi)資助。

　　罕見(jiàn)遺傳病常在嬰兒期發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)有常規(guī)醫(yī)療手段有限且風(fēng)險(xiǎn)極高。該中心將為首批八名患兒量身定制CRISPR基因編輯療法，直接在患兒體內(nèi)“修改”致病的基因突變，避免傳統(tǒng)細(xì)胞提取和移植的復(fù)雜流程。

　　這一創(chuàng)新編輯技術(shù)方法的靈感來(lái)源于近期成功的首創(chuàng)案例——一名嬰兒通過(guò)堿基編輯技術(shù)治愈了無(wú)法分解蛋白質(zhì)的罕見(jiàn)遺傳病，成為全球首位接受定制化CRISPR基因編輯治療的罕見(jiàn)病嬰兒。

　　杜德納教授認(rèn)為，他們的研究目標(biāo)是讓CRISPR基因編輯療法惠及更多患有罕見(jiàn)病的兒童，尤其是那些不被常規(guī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)關(guān)注的罕見(jiàn)疾病。

　　該新中心還將結(jié)合超級(jí)人工智能等前沿技術(shù)，優(yōu)化基因突變靶點(diǎn)的篩選與療效預(yù)測(cè)流程，力爭(zhēng)降低研發(fā)成本、加快精準(zhǔn)治療療效。

　　目前，每例定制療法和患者應(yīng)用均需FDA單獨(dú)審批。未來(lái)，若CRISPR療法被認(rèn)定為通用平臺(tái)化技kaiyun網(wǎng)頁(yè)登錄入口 開(kāi)云在線術(shù)，僅需微調(diào)引導(dǎo)RNA即可針對(duì)不同罕見(jiàn)病的基因突變，無(wú)需重復(fù)動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，有望大幅提升臨床治療效率。

　　目前，全球約有6000種罕見(jiàn)遺傳疾病，至少影響超過(guò)3億患者，其中大多數(shù)患者為兒童。CRISPR的精準(zhǔn)基因編輯能力，為這些患兒和家庭帶來(lái)了前所未有的希望，也預(yù)示著罕見(jiàn)疾病治療將迎來(lái)新紀(jì)元——基因編輯療法的全面應(yīng)用。

　　目前，我國(guó)兒童遺傳罕見(jiàn)病的發(fā)現(xiàn)和診斷仍處于不斷完善階段，在治療方面仍缺乏有效且精準(zhǔn)手段。與此同時(shí)，在基因編輯方面，國(guó)內(nèi)科研人員已完全掌握且應(yīng)用相當(dāng)廣泛，甚至在某些領(lǐng)域名列國(guó)際前茅。值得關(guān)注該基因編輯治療中心發(fā)展方向和罕見(jiàn)遺傳病的基因編輯療法的突破性進(jìn)展。

　　時(shí)間和地點(diǎn)：7月17日13:00~17:30,北京海淀區(qū)中關(guān)村南大街33號(hào)世諾書(shū)院

　　2.解讀《長(zhǎng)壽診所最佳實(shí)踐白皮書(shū)》核心技術(shù)包括衰老生物標(biāo)志物、數(shù)字化健康長(zhǎng)壽服務(wù)平臺(tái)建設(shè)以及臨床抗衰老干預(yù)等

　　5. VIP晚宴座談(18:00～20:00)：中瑞長(zhǎng)壽科技研究項(xiàng)目合作計(jì)劃

　　【簡(jiǎn)介】中瑞長(zhǎng)壽醫(yī)學(xué)界交流活動(dòng)旨在引薦國(guó)際長(zhǎng)壽診所最佳實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)、以及交流長(zhǎng)壽科技發(fā)展趨勢(shì)和面臨的挑戰(zhàn)。國(guó)際長(zhǎng)壽研究院每年舉辦全球長(zhǎng)壽診所圓桌會(huì)議，邀請(qǐng)業(yè)界人士和長(zhǎng)壽診所掌門(mén)人分享長(zhǎng)壽診所運(yùn)營(yíng)和管理模式；如何提升健康長(zhǎng)壽服務(wù)質(zhì)量，包括長(zhǎng)壽診所流程標(biāo)準(zhǔn)化和合法性，旨在實(shí)現(xiàn)延緩衰老進(jìn)程，科學(xué)方法具有可重復(fù)性和循證實(shí)踐應(yīng)用。《長(zhǎng)壽診所最佳實(shí)踐白皮書(shū)》核心技術(shù)包括：衰老生物標(biāo)志物、數(shù)字化健康長(zhǎng)壽服務(wù)平臺(tái)和臨床抗衰老干預(yù)決策等。

　　主辦方希望通過(guò)中瑞長(zhǎng)壽醫(yī)學(xué)研討會(huì)活動(dòng)，加強(qiáng)長(zhǎng)壽科技業(yè)界和醫(yī)學(xué)界人士開(kāi)展國(guó)際合作，特別是在中醫(yī)康養(yǎng)和藥食同源等方面，拓展創(chuàng)新、研發(fā)出符合國(guó)情和國(guó)際品質(zhì)的健康長(zhǎng)壽服務(wù)和產(chǎn)品。

　　特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶(hù)上傳并發(fā)布，本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。

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